Terapie geniche innovative: una svolta per le malattie incurabili

Un recente convegno digitale, organizzato da FortuneItalia in collaborazione con l’Intergruppo Parlamentare Scienza e Salute, CittadinanzAttiva e l’associazione #VITA (Valore e Innovazione delle Terapie Avanzate), ha evidenziato il potenziale rivoluzionario delle terapie avanzate, con particolare focus sulle terapie geniche. Si prevede che entro il 2030 queste tecnologie innovative permetteranno di trattare inizialmente 350.000 persone all’anno affette da malattie attualmente incurabili, con un incremento annuo di 50.000 pazienti. Questo progresso è reso possibile dall’impegno di oltre 900 aziende a livello globale, di cui oltre 450 dedicate specificamente allo sviluppo di terapie geniche. Il convegno, seguito da un dibattito con rappresentanti istituzionali, ha sottolineato l’impatto trasformativo di queste terapie su pazienti e società, aprendo nuove frontiere nella lotta a malattie genetiche rare, tumori, patologie autoimmuni e malattie infettive. Il principio alla base di queste tecnologie consiste nell’utilizzo di geni come “pezzi di ricambio” per riparare o sostituire componenti cellulari difettosi, ripristinando così le funzioni fisiologiche compromesse. La sostenibilità economica di queste cure rappresenta una sfida importante. È necessario rivedere i sistemi di contabilità nazionale ed europea, considerando gli aspetti di “investimento” a lungo termine offerti da queste terapie, invece di classificarle semplicemente come “costi”. Questa riclassificazione permetterebbe di compensare le spese iniziali con i risparmi a lungo termine per i sistemi sanitari, migliorando l’accesso a un numero maggiore di pazienti. Tra i principali centri di ricerca italiani impegnati in questo campo figurano l’IRCCS San Raffaele di Milano, il Centro di medicina rigenerativa “Stefano Ferrari” dell’Università di Modena e Reggio Emilia, l’IRCCS Bambino Gesù di Roma, il Centro clinico NeMO del Policlinico Gemelli di Roma e l’Università degli Studi della Campania “Luigi Vanvitelli”.